‘난치병 PSP’ 정복 나선 젬백스… “글로벌 바이오 그룹 도약”

알츠하이머·루게릭용 개발도 진행

신임 ‘남경필호’로 새롭게 출범한 젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 신경퇴행성 뇌질환인 ‘진행성 핵상마비’(PSP) 치료제를 연구하는 바이오 기업이다. 진행성 핵상마비는 파킨슨병과 유사하게 뇌의 특정 부위가 점차 퇴화하면서 균형·보행 등에 장애가 생기는 희귀 난치병으로, 세계에서 40만명이 앓는 것으로 알려졌다.

젬백스는 17일 한국거래소 1층 컨퍼런스홀에서 ‘남경필 회장 취임식 및 비전 선포식’을 개최했다. 남 회장의 비전 선포에 이어 이석준 젬백스 대표이사의 회사 소개 등이 이어졌다.

젬백스의 핵심 신약 파이프라인은 ‘GV1001’이다. 창업자인 김상재 고문이 당시 노르웨이 회사였던 젬백스를 인수하면서 함께 도입됐다. PSP뿐 아니라 알츠하이머병(AD), 근위축성측삭경화증(루게릭병)에 두루 작용하는 다중기전(Multi-MOA) 약물로 개발되고 있다.


현재 승인 치료제가 없는 PSP와 관련해 GV1001은 미국 식품의약국(FDA) 패스트트랙 및 한국·미국·유럽 희귀의약품(ODD)으로 지정된 상태다. 국내에서는 계열사인 삼성제약을 통해 식품의약품안전처에 3상 조건부 허가를 신청했다. 알츠하이머병과 관련해 해외 임상 2상을 완료했고, 루게릭병은 전임상을 통해 유효성을 확인한 뒤 임상을 준비 중이다. 남 회장은 “글로벌 대형 제약사들도 아직 개발하지 못한 만큼 젬백스가 ‘퍼스트 인 클래스’(First-in-Class·계열 내 최초) 신약으로 PSP를 정복하겠다”고 포부를 밝혔다.

회사는 연구개발 결과를 경쟁력으로 내세운다. GV1001과 관련해 69건의 논문을 발표했다. 지난 10일에는 SCIE급 국제 학술지인 EMM 최신호에 GV1001의 작용 기전을 담은 연구 논문을 게재했다.

김현이 기자